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ヴァーテックス・ファーマシューティカルズ(VERTEX PHARMACEUTICALS ティッカーシンボル:VRTX)



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ヴァーテックス・ファーマシューティカルズについて

白人に多い病気「嚢胞性線維症(CF症)」のお薬が利益の柱になっている。

ライバル企業が少ないため独走状態で儲けている。ただし、アッヴィ(ABBV)がCF症の薬を開発中であることは頭に入れておきたい。今のところ、アッヴィ側のCF症薬の開発は上手くいっていないようだ。

保持している薬品は、TRIKAFTA、SYMDEKO、ORKAMBI、KALYDECOの4種類。すべて嚢胞性線維症(CF症)の医薬品。主力はTRIKAFTA。2027年まで特許切れの心配なし。

ヴァーテクスのパイプライン

ヴァーテクスのパイプラインは以下のとおりです(2022年12月現在)。

病名 商品名 薬品名 フェーズ 備考
嚢胞性線維症
KALYDECO® ivacaftor 上市
ORKAMBI® Lumacaftor/Ivacaftor 上市
SYMDEKO® Tezacaftor/Ivacaftor + Ivacaftor 上市
SYMKEVI® +KALYDECO® Tezacaftor/Ivacaftor + Ivacaftor 上市
TRIKAFTA® Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor + Ivacaftor 上市
KAFTRIO®+KALYDECO® (ivacaftor) ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor+ivacaftor 上市
VX-121+Tezacaftor+VX-561 Phase3
Additional Small Molecules 研究段階
CRISPR/Cas9 研究段階
mRNA Therapeutics 研究段階
疼痛
VX-548 Phase3
Additional Small Molecules 研究段階
鎌状赤血球症
Exa-cel Phase3 2023.12月承認? CRISPR Therapeuticsと共同開発
Small Molecules 研究段階
輸血依存性ベータサラセミア
Exa-cel Phase 2/3 2023.12月承認? CRISPR Therapeuticsと共同開発
Small Molecules 研究段階
α1アンチトリプシン欠乏症
VX-864 Phase2
Additional Small Molecules 研究段階
APOL1が関与する腎臓病
VX-147 Phase 2/3
Additional Small Molecules 研究段階
デュシェンヌ型筋ジストロフィー Duchenne Muscular Dystrophy 研究段階 Entrada Therapeutics (TRDA)から筋強直性ジストロフィー 1 の治療薬を買収。エントラーダ社はグローバルな開発、製造、商品化を行う
1型糖尿病
VX-880 Phase 1/2 1 型糖尿病患者のインスリン産生能力を潜在的に回復させるブロックバスター候補
Encapsulated Islet Cells 研究段階
Outlicensed
VX-970 Phase2
VX-803 Phase1
VX-984 Phase1

 

ヴァーテックス・ファーマシューティカルズに関するまとめ2023

2023/05/01:ヴァーテックス 第1四半期決算 売上高、EPSはOK、ガイダンスはミス

Q1 FY23
EPS 予想$3.53 vs $3.76 ⭕️
売上高 予想$2.305B vs $2.303B ⭕️
YoY +10.8%

FY23 ガイダンス
売上高 予想$9.71B vs 9.55B~9.70B (中央値9.63B)❌
※前回のガイダンスから変更無し。

✅「TRIKAFTA」が2~5歳の嚢胞性線維症の小児を対象に米国の承認を取得

管理人
管理人

ガイダンスは若干ミスりましたが、会社側の予想は従来と変更なし。アナリスト達の期待が先行しただけのような気がします。

ヴァーテックス・ファーマシューティカルズに関するまとめ2022

2022/10/28:ヴァーテックス 第3四半期決算 売上高、EPS、ガイダンスともにOK

Q3 FY22
EPS 予想$3.03 vs $3.05 ⭕️
売上高 予想$2.34B vs $2.37B ⭕️
YoY +13.0%

FY23 ガイダンス
売上高 予想$9.58B vs 9.55B~9.70B (中央値9.63B)⭕️

管理人
管理人

自社株買いを発表したものの、通年の売上高が減速し、アフターで株価-2%。ガイダンスは予想値より若干ですが上回ったためホールド継続。ただ今じゃないため、短期目線なら一旦降りても良いかと。

カンファレンスコールQ&A 重要項目抜粋

VX-880プログラムについて、今年中に何が出てくるのか、またいつごろ出てくるのか?

今年、学会でデータが発表されるはずです。

VX-548について、急性痛と神経障害性疼痛のフェーズIIIデータをすべて揃えて、申請前にすべてを開示する?

今年の終わりから来年の初めにかけて完了し、同時にすべてのデータを共有する予定だよ。VX-548のフェーズII試験は昨年開始されました。その結果がいつ出るかはまだわかりませんが、この試験も進行中ですよ。

2023年のコストガイダンスは、想定していたよりも少し重いっす。上市前の投資や研究開発への多額の投資があるの?なぜこれほど費用を増加させているの?

2023年の研究開発費および販管費増加計画のうち70%以上はPOC(ヒトに試験投与していいと承認されたこと)を終了してます。つまり、リスクが大幅に軽減されたプログラムに充当される予定なんです。

具体的には、バンザ、AMKD、1型糖尿病、疼痛などの試験のこと。鎌状赤血球とβ-thalの商業的準備の投資の通年コストもあり、疼痛についても商業的投資を行ってるんです。重要なことは、すべて急速に進展しており数十億ドルの市場機会をもたらすということです。

2022/10/28:デュシェンヌ型筋ジストロフィー薬の治験開始申請が保留に…

ヴァーテクスのパイプラインのひとつである、デュシェンヌ型筋ジストロフィーのお薬の治験の承認(IND)が保留に。開発が遅れることを嫌気され、株価下落。

2022/10/28:ヴァーテックス 第1四半期決算 売上高、EPS、ガイダンスともにOK

Q3 FY22
EPS 予想$3.61 vs $4.01⭕️
売上高 予想$2.23B vs $2.33B ⭕️
YoY +17.6%

FY22 ガイダンス
売上高 予想$8.79B vs8.80B~8.85B ⭕️

2022/05/09:CF市場は、まだまだ独占。アッヴィの追随を許さず。

今回は、じっちゃまの金言ではありません。以下は、ヴァーテックスとアッヴィのカンファレンスコールを聞いた上で、ヴァーテックス株をホールドすべきかどうかを考えた備忘録です。

決算ミスをしたVRTXはホールドか?売りか?そのヒントを探るべく、嚢胞性線維症(CF症)の競合薬に参入を目論むアッヴィ(ABBV)の22年第1四半期カンファレンスコールを確認した。

嚢胞性線維症薬の開発状況について、以下のとおりコメントしている。

In our cystic fibrosis program, we recently completed an interim analysis of a Phase II proof-of-concept study evaluating our triple combination therapy. The results – the efficacy results from this interim analysis did not meet our prespecified criteria for advancing this triple therapy in development.

嚢胞性線維症プログラムでは、3 剤併用療法を評価する第 II相プルーフオブコンセプト試験の中間解析が最近完了しました。その結果、この中間解析による有効性の結果は、この3剤併用療法の開発を進める上で、事前に指定した基準を満たすものではありませんでした。

つまりアッヴィの参入は、まだまだ先になることが予想でき、ヴァーテックスの市場独占は継続されるといえそう。ただし、以下のとおりコメントを続けている。

This study was designed with a 28-day run-in treatment period, with a dual combination therapy containing our C1 corrector and potentiator, followed by a 28-day treatment period, with a triple combination, which included the addition of our C2 corrector, ABBV-119.

This allowed us to independently assess the therapeutic potential of our C2 corrector. The results showed that the addition of 119 did not provide a meaningful improvement in FEV1 or reduction in sweat chloride concentration over our dual combination therapy.

During the run-in treatment period, we were able to again assess the efficacy of our dual therapy, which performed well, providing efficacy consistent with results for the existing dual accommodation therapy. So based on the performance of our dual therapy, we plan to continue our CF program.

この試験は、C1 補正薬と増強薬の 2 剤併用療法による 28 日間のランイン治療期間と、C2 補正薬である ABBV-119 を加えた 3 剤併用療法による 28 日間の治療期間を設定したものです。

これにより、当社のC2補正薬の治療効果を独自に評価することができました。その結果、119を追加しても、FEV1の改善や汗の塩化物濃度の低減は、当社の二重併用療法と比較して有意な効果が得られないことが判明しました。

ランイン治療期間中に、再度、当社の二重療法の有効性を評価することができましたが、その結果は良好で、既存の二重収容療法の結果と一致する有効性を得ることができました。このように、二重療法の効果を確認した上で、CFプログラムを継続する予定です。

嚢胞性線維症の開発プログラムは継続されるとのことなので、注意深く見守る必要がありそう。なお、今後数週間のうちに、アッヴィは3剤併用療法のデータを発表する予定です。

これに対して、ヴァーテックスの女性CEO、ケワラマーニ氏はカンファレンスコールで次のようにコメントしている。

その内容を筆者のアレンジを用いて要約すると…

競合製品について直接コメントしないわ。けれど、TRIKAFTA(CF薬)は実際に使用されていて、その蓄積データが長期にわたっているの。だからそれより効くお薬を世に出すのは至難の業。だって長期的な実データが必要だし(医師や患者さんは、長期データがない新薬を使用するとでも思う?)。TRIKAFTAに真っ向勝負をするなんて、まさにギャンブル。TRIKAFTAのライバルは、まさに私たちが開発する「121/561 tezacaftor」だわ。

と、自信たっぷりだ。

目下のところ、VRTXの焦点として、CF症以外のお薬の開発に移っており、鎌状赤血球症の治療薬「CTX001」(今年末に薬事申請予定)、腎臓病治療薬の「VX-147」(今期末に第三相臨床試験開始)、1型糖尿病治療薬の「VX-880」、社会問題化しているオピノイドの代替薬「VX-548」(試験登録完了、今期末データ読み出しにむけて準備中)などの進捗に注目すべきかと思う。

管理人
管理人

結論として、すぐに売りというわけではないが、絶対にガチホ…というわけでもない。中長期目線でホールドしていようかなという感触を得ましたよ。

2022/05/05:ヴァーテックス 第1四半期決算 売上高はOK、EPSはミス

Q1 FY22
EPS 予想$3.56 vs $3.52 ❌
売上高 予想$2.07B vs $2.10B ⭕️
YoY +21.8%

FY22 ガイダンス
CF製品売上高 8.40B~8.60B

✅ CF症の治療薬「トライカフタ(Trikafta)」はカナダで6-11歳の子供にも承認。⇒2022年末までにsNDAを申請する予定
✅ 「TRIKAFTA/KAFTRIO」の2-5歳の子供への第3相試験への登録を完了
✅ 生後12カ月から24カ月未満のCF患者を対象としたORKAMBIを申請中 ⇒22年下半期に承認予定
✅ 「CTX001」の2つの新しい第3相試験が、小児患者を対象に開始
✅ 2022年後半に「CTX001」のグローバル規制申請を提出する予定

2022/02/13:戦争なら売られるけどまた買い直される

じっちゃま
じっちゃま

ウクライナで紛争が起きたら売られると思うけど、また買い直されると思う。アッヴィがライバル薬を開発するんじゃないかと言われていましたけど、そっちはあまり効かないみたい。だからVRTXの独走態勢になる。業績もしっかりしている。

2022/02/11:物色の矛先とは違うけど、良いと思う。

JAZZとVRTXは凄く好きです。良いと思う。ヘルスケアなんで、今物色の矛先とは違うと思うけどね。

2022/01/16:当分、ホールドします!

じっちゃま
じっちゃま

当分ホールドします。良い会社だと思う。

2022/01/09:ラッキーになれる場所はグロースじゃない。バリューなんだよ!

FEDのB/S縮小が数年がかりだとすると、数年にわたり指数がネガティブというのも現実的?

  • バリュー株にはパーティが来るw 今年はVTIだめ。±0だと思う。でも今年は儲けてやると考えている。
  • 儲け方はバリュー投資ですよ!PBRはPER3倍だぜ!テスラ?211倍だと。どっちが安全だと思う?
  • VRTXというバイオ株はPER18倍。JAZZもPER8倍だよ!いくらでもあるよ。PXDは21倍、FANGは15倍、FLNG10倍、リーズナブルでしょう?
  • ラッキーになれる場所はグロースじゃない。バリューなんだよ!
  • カレンフロストとか、ヴァーテックスとか、ジャズファーマとかも買いたいんであって、VTIじゃない。FANGなんてシグナル出てるんだから!上値が軽くなっている株を買うべきじゃない?PXDもブレイクアウトしている。

2022/01/04:いま儲けている株を買え!

✅ 嚢胞性線維症(CF症)のお薬を提供
✅ CF症の治療薬「トライカフタ(Trikafta)」は年商74~75億ドル
✅ 今後の改良版を準備しており独走状態(アッヴィが参入を狙っているが薬が効いていない)
✅ 鎌状赤血球症(異常ヘモグロビン症)の新しい治療薬「CTX001」を開発中で、現在、第三相臨床試験中
✅ CTX001は、ベータ・サラセミア(グロビン遺伝子異常による貧血)という疾病治療薬としても、第三相臨床試験中。

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